Лоббисты фармацевтов – вершители детских судеб

Вы наверное все слышали  историю маленького краснодарца, Марка Угрехелидзе, который не может самостоятельно ни стоять, ни ходить. Ему поставили страшный диагноз: «спинальная мышечная атрофия второго типа». Это «поломка» на генном уровне, вызывающая прогрессирующий паралич. Неврологи сначала успокаивали, что все отставания в пределах нормы и давали направления в реабилитационные центры на массажи. Затем посылали к генетикам, которые назначали сложные и долгие анализы. Затем местные специалисты в бессилии разводили руками и отправляли для заключительного вердикта к московским профессорам. Так прошло почти полтора года.

Год назад на мировом рынке появилось два препарата, правда, в России зарегистрирован и разрешен к применению только один, и не самый лучший вариант. «Спинраза» – очень дорогое лекарство, которое надо колоть пожизненно. Один укол под оболочку спинного мозга стоит 8 млн рублей, в первый год терапии таких доз надо получить 6, а в последующие – по 4 ежегодно. «Спинраза» не вылечит СМА, а всего лишь приостановит ее прогрессирование. Вобщем, очень дорого и без гарантий. Зато в 2019 году американские фармацевты выпустили на свой внутренний рынок препарат, который назвали прорывом в лечении СМА  «Золгенсму», которую надо ввести только один раз, и это остановит развитие болезни. Но, по стоимости этот препарат вошел в книгу рекордов Гиннесса: фармацевтическая компания-производитель оценила одну дозу в 2 млн долларов. В России препарат не зарегистрирован и не продается, поэтому вариантов получить его за счет государства нет совсем.

Семья Угрехелидзе связалась с американской клиникой, которая ведет лечение «Золгенсмой». Доктора изучили историю болезни маленького Марка и решили рискнуть – хоть в показаниях к применению препарата пока и стоит возраст до 2 лет, но, по некоторым исследованиям, основным критерием здесь можно считать вес. Многие европейские врачи считают, что лекарство можно вводить, пока ребенок весит не больше 21 кг. Марк сейчас весит 12 кг.

Так вот, родителям Марка удалось собрать деньги на самый дорогой в мире препарат. Однако для покупки «Золгенсма» было недостаточно найти деньги,  требовалось также получить одобрение врачебной комиссии. Вобщем, комиссия отказала, так как в инструкции к ней говорится, что она показана детям до двух лет, а Марку уже три. Но в инструкции не сказано, что после трех лет «Золгенсма»  противопоказана. Просто эта возрастная зона еще не исследована.

Председатель краснодарского консилиума, куратор регистра пациентов со СМА в России Светлана Артемьева аргументировала тем, что назначение «Золгенсмы» нецелесообразно из-за прогресса на Эврисди, этот препарат сейчас принимает мальчик. Директор фонда «Помощь семьям СМА» Александр Курмышкин спросил, является ли «Золгенсма» небезопасной для ребенка, Артемьева ответила, что нет. Тогда Курмышкин попросил, чтобы это внесли в протокол, что препарат безопасен для Марка. Но, Артемьева сказала, что этого делать не будут». После этого, врачи, которые участвовали в консилиуме дистанционно, отключились.

Причиной такого поведения врачей понятна, потому что отказать в закупке «Золгенсмы» решила врачебная комиссия федерального уровня. Теперь родители будут обращаться в Следственный комитет и прокуратуру.
Безусловно, история с малышом стала сенсацией, потому что люди помогли и собрали деньги всей страной, а государство и пресловутый президентский фонд для помощи тяжело больным детям «Круг добра» не вложил ни копейки. И тут, отказ…

Говорят, что отказы врачебных комиссий по «Золгенсме» связаны с будущим выходом препарата российского производства. Доктор Александр Курмышкин, который полтора года наблюдает Марка, в прямом эфире «Эха Москвы» предположил, что отказ в назначении препарата может быть связан с «движением денег». Орфанные болезни – это очень дорого, и за этим следит, к сожалению, не правительство, а определенные коммерческие группировки, которые имеют в правительстве мощное лобби. Поэтому, когда мы сами собираем деньги и сами управляем, кому какой препарат назначать, исходя из интересов ребенка, а не коммерческой компании, с которой есть договоренность, это сильно меняет их планы. Еще пишут, что назначение «Золгенсмы»  Марку счел нецелесообразным фонд «Круг добра», от которого напрямую зависит назначение и закупка этого препарата. 

Ничего личного Марк, это просто бизнес.